Дослідження та розробки: хто визначає стратегію?

Фармацевтична галузь переживає період активного зростання дослідницької діяльності (R&D). Розробка нових лікарських засобів пов’язана з високим рівнем ризику, і далеко не всі потенційні препарати досягають ринку. Проте цей процес є життєво важливим для фармацевтичних компаній.

У цій публікації розглядаються поточні дослідження та розробки нових лікарських засобів, компанії з найбільшими R&D-портфелями, пріоритетні терапевтичні сфери та довгострокові тенденції. Матеріали базуються на новому випуску щорічного звіту «Pharma R&D Annual Review 2024» аналітичної компанії Citeline.

Загальний обсяг R&D

Кількість потенційних препаратів, що перебувають на стадії розробки, постійно зростає. За даними Citeline, на початку 2024 року загальна кількість препаратів на різних стадіях R&D (від доклінічної до виходу на ринок) становила 22,8 тисячі, що на 7,2% більше порівняно з попереднім роком. До цієї кількості також входять препарати, які вже наявні на ринку, але щодо яких проводяться дослідження з розширення показань до застосування.

Рис. 1. Загальна кількість кандидатів у препарати, що знаходяться в R&D

Найбільші гравці

Компанія Roche очолює рейтинг фармацевтичних компаній за кількістю препаратів у розробці. Друге місце посідає Pfizer, чий R&D-портфель зріс на 20% порівняно з 2023 роком, що може бути пов’язано з придбанням біотехнологічної компанії Seagen. AstraZeneca піднялася з 7-го на 3-тє місце завдяки поглинанням Neogene Therapeutics та CinCor Pharma. Значного приросту R&D-портфелю досягли китайські компанії Jiangsu Hengrui Pharmaceuticals та Shanghai Fosun Pharmaceutical, збільшивши кількість кандидатів у препарати на 39% та 41% відповідно.

Таблиця Топ-20 фармацевтичних компаній за розміром портфеля R&D

У таблиці представлені фармацевтичні компанії з великою кількістю проєктів досліджень та розробок. Більшість з них працюють у широкому спектрі терапевтичних напрямків. Проте топ-10 компаній за кількістю кандидатів у препарати становлять лише 4,4% усіх активних розробок. Левова частка досліджень припадає на компанії, що мають 1–2 препарати в R&D. На початку 2024 року налічувалося 931 фармкомпанія з 2 кандидатами в розробці та 2,2 тисячі з 1 препаратом у R&D.

Географічний розподіл

США залишаються лідером за кількістю компаній, що працюють у R&D-сегменті, а Європа посідає друге місце. Проте спостерігається помітний розвиток китайського ринку. Частка компаній, що базуються в США, скоротилася з 43% у 2023 році до 39% у 2024 році. Водночас відсоток компаній з Китаю зріс з 13% до 16%.

Рис. 2. Розподіл R&D-компаній за країною/регіоном розташування штаб-квартири, 2023 та 2024 рр.

Подібні тенденції спостерігаються і щодо місць проведення R&D. У 2024 році 49,1% усіх потенційних препаратів розроблялися в США, тоді як минулого року цей показник становив 51,1%. Китай збільшив свою частку з 23,6% до 26,7%.

Станом на січень 2024 року в США розташовані 2,6 тисячі компаній, що займаються дослідженнями та розробкою препаратів. Найбільші R&D-портфелі мають Pfizer, Johnson & Johnson, Eli Lilly, Merck & Co., AbbVie.

У Китаї знаходиться 1,3 тисячі фармкомпаній з активними R&D-проєктами. П’ятірку лідерів за цим показником формують Jiangsu Hengrui Pharmaceuticals, Sino Biopharmaceutical, Shanghai Fosun Pharmaceutical, CSPC Pharmaceutical Group та BeiGene.

У Великій Британії працює 321 компанія, що займається розробкою ліків. Серед найбільших — AstraZeneca, GlaxoSmithKline, Mundipharma International, Hikma Pharmaceuticals та Albumedix.

У Німеччині розташовані штаб-квартири 143 фармкомпаній, що проводять R&D. Серед них виділяються Boehringer Ingelheim, Bayer, BioNTech, Evotec та Merck KGaA.

Станом на січень 2024 року в Японії налічується 184 розробники ліків. Топ-5 формують Takeda, Astellas Pharma, Eisai, Daiichi Sankyo та Ono Pharmaceutical.

В Індії зареєстровано 120 фармацевтичних компаній з R&D-розробками. Найбільші з них — Dr. Reddy’s Laboratories, Lupin, Sun Pharmaceutical Industries, Serum Institute of India, Zydus Lifesciences.

Терапевтичні сфери

Найбільша кількість потенційних препаратів перебуває на стадії розробки в онкології. На початку 2024 року в цій сфері сконцентровано 9,1 тисячі проєктів, що на 7,8% більше порівняно з 2023 роком. Лідерами за кількістю кандидатів у ліки для терапії онкологічних захворювань є рак молочної залози, недрібноклітинний рак легень, колоректальний рак, рак підшлункової залози та яєчників. Друге місце за кількістю розробок посідають біотехнологічні препарати (9,1 тисячі кандидатів, +8,4% порівняно з попереднім роком). Третє місце займають лікарські засоби для лікування неврологічних захворювань (3,7 тисячі проєктів). Серед них найбільша кількість проєктів припадає на хворобу Альцгеймера.

Рис. 3. Топ-5 R&D за терапевтичними сферами, 2023 та 2024 рр.

Важливою тенденцією, що активно розвивалася останніми роками, є збільшення частки біотехнологічних ліків.

Одним з основних драйверів розвитку R&D-препаратів залишається генна та клітинна терапія, хоча темпи приросту вже не такі високі, як раніше.

«Генна терапія» охоплює безліч різних технологій, основна відмінність яких полягає в тому, як відбувається зміна генів у клітинах людини. Найпоширенішим методом є генна терапія за допомогою векторів, зокрема аденоасоційованих вірусних векторів. Типи клітин, що використовуються для клітинної терапії, значно різноманітніші, але найпопулярнішим методом є застосування Т-лімфоцитів.

У дослідженнях і розробках препаратів також велика увага приділяється рідкісним захворюванням. Хоча такі синдроми не вражають велику кількість пацієнтів, для тих, хто стикається з ними, необхідне лікування. Успішна розробка орфанних ліків може принести компаніям значний прибуток. Станом на початок 2024 року кількість потенційних препаратів для лікування рідкісних захворювань сягнула 7,2 тисячі (на 7,6% більше, ніж у попередньому році), що становить 31,5% від усіх розробок. Найбільша їх частка припадає на аліментарну/метаболічну сферу, що зумовлено великою кількістю рідкісних спадкових генетичних патологій, які спричиняють порушення метаболізму. Онкологія посідає лише 4-те місце за кількістю розробок у цій категорії.

Лідерами за кількістю потенційних препаратів для терапії рідкісних захворювань є Novartis, Pfizer та Bristol-Myers Squibb.

Підсумки

2023 рік був успішним з точки зору кількості активних досліджень і розробок препаратів, і 2024 рік, ймовірно, буде не менш вдалим. Тенденція невпинно рухається вгору.

Це може свідчити про продовження зростання фармацевтичної індустрії та наявність інвестицій. Проте R&D ліків завжди була ризикованою справою, і значна частина проєктів може зазнати невдачі. Тим не менш, зважаючи на те, що наявні активи з часом втрачатимуть патентний захист, науково-дослідна діяльність (або придбання перспективних активів) є життєво необхідною для розвитку компаній.